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ALS · Amyotrophic lateral sclerosis
肌萎缩侧索硬化症
肌萎缩侧索硬化症（ALS）是导致运动功能障碍的首要病因，核心病理特征为大脑和脊髓中运动神经元进行性退变，以及不溶性蛋白的异常聚集。疾病进展快、个体差异大，运动功能与生存期需要同时量化。
SOD1-G93A 小鼠携带最常见的致病突变——约 20% 家族性 ALS 由 SOD1 突变引起，起病快、表型稳定窗口超过 10 周、文献资源丰富，适合生存期与运动功能并行评价；TDP-43 模型覆盖多种 ALS 亚型，以 TDP-43 错误定位、聚集和 RNA 代谢障碍为核心机制，可与 SOD1 模型互为补充。
乐沃思在 ALS 方向已完成 40+ 项目，按不同月龄分别验证并支持双模型对照，行为评估覆盖平衡木、转棒、倒悬、爬杆、抓力与精细行为共 6+ 项维度。一项来自实际项目的经验是：凝胶饲料方案会直接影响中位生存期，因此饲料方案咨询被纳入标准交付内容。
- 40+已完成项目
- >10WSOD1 表型稳定窗口
- 6+行为评估维度
- 双模型SOD1-G93A · TDP-43
MODEL STRATEGY
模型与研究方向
运动功能、体重、生存期与神经肌肉病理。
结合候选药物作用机制、干预阶段和目标组织确定模型及实验条件。
SOD1-G93A
SOD1 相关模型与进行性运动功能变化
TDP-43
TDP-43 定位、聚集与功能变化
EVALUATION ENDPOINTS
评价终点
- 01转棒、抓力、爬杆与倒悬
- 02体重与生存曲线
- 03脊髓神经元与神经肌肉接头
- 04SOD1 / TDP-43 相关分子与组织指标
REPRESENTATIVE DATA
代表性数据
乐沃思独家洞察：凝胶饲料方案直接决定中位生存期
TDP-43小鼠凝胶饲料方案的中位生存期Kaplan-Meier曲线，比较低脂低蛋白（~70-78d）、高脂高蛋白（~120d）与进口高脂高蛋白（~145d）三组，横轴为天数。
自发运动评估 · 旷场实验：给药后自发运动进行性提高
SOD1-G93A小鼠10–13周龄与WT对照的旷场自发运动（移动距离、中央区停留时间、站立次数）以及平衡木、倒悬实验潜伏期结果，Con与Drug两组对比。
体重及生存周期
TDP-43小鼠体重曲线与生存概率曲线，比较WT、WT-High、TDP43、TDP43-Low、TDP43-High五组随周龄（Weeks）的体重变化与生存率。
核心运动功能评估：给药后运动功能及协调性改善 延缓肌肉力量下降趋势
TDP-43小鼠给药后的倒悬实验潜伏期、爬杆实验时间与抓力实验结果，比较WT、WT-High、TDP43、TDP43-Low、TDP43-High五组。
免疫荧光 · 脊髓运动神经元 & 神经肌肉接头：SOD1G93A脊髓背角感觉神经元减少，神经肌肉接头退化
SOD1-G93A与WT小鼠脊髓背角感觉神经元免疫荧光及神经肌肉接头染色对比，显示SOD1-G93A组感觉神经元减少与神经肌肉接头退化。
给药前两组无差异 → 给药后不同剂量的改善效果不同
给药前/给药后汇总表，列出倒悬实验(s)、爬杆总时间(s)与抓力(g)三项指标在不同剂量组的改善方向（延长潜伏期、改善运动协调性、延缓肌肉力量下降）。
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