Rett syndrome

Rett 综合征

以 MECP2 相关模型为基础,依据研究目标匹配月龄、性别和行为表型。

沟通模型与实验方案

MODEL STRATEGY

模型与研究方向

围绕 MECP2 相关表型组织行为与分子评价。

结合候选药物作用机制、干预阶段和目标组织确定模型及实验条件。

MECP2-KO

Rett 相关模型与对照验证

EVALUATION ENDPOINTS

评价终点

  • 01行为与运动功能
  • 02体重和一般状态
  • 03MECP2 相关分子检测
  • 04按项目选择的组织终点

项目沟通与方案设计

沟通时可提供候选药物类型、作用靶点、预期给药方式和已有研究结果,以便确定主要终点、分组与研究节奏。

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