NUCLEIC ACID DELIVERY

核酸药物递送筛选与药效评价

面向 siRNA、ASO、mRNA 等核酸药物与递送体系，比较候选序列、给药路径、组织分布和表达或敲降效率。

核酸药物的成败往往在递送环节就已决定：序列设计再好，如果不能到达目标组织并产生足够的表达或敲降，后续药效评价就失去意义。乐沃思用统一的评价条件横向比较候选序列、载体与给药路径，在肝脏、肌肉、CNS、视网膜和耳蜗等目标组织定量表达或敲降水平，为下一阶段研究锁定候选药物与递送方案。

肝脏 · 肌肉 · CNS · 眼 · 耳目标组织
SC · IV · IT · ICV · IVT给药路径
表达 / 敲降效应定量

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SERVICE POSITIONING

服务定位

适用于候选序列筛选、递送策略比较与目标组织的生物学效应验证。

通常在什么研发阶段需要

完成序列或载体设计、需要比较候选药物与给药路径时；需要确认目标组织中的表达或敲降是否成立时；或递送效率已确认、需要连接疾病模型药效验证时。

主要研究问题

01哪一候选药物在目标组织产生更明确的效应？

02改变给药路径后，组织分布与靶标效应如何变化？

03递送效率与表达或敲降效果是否一致？

STUDY DESIGN

评价方案

按研究问题选择实验组合。以下为通常的研究路径，具体步骤、分组和时点按项目确定。

01
候选药物设计
确认序列、载体、剂量、给药路径与目标组织。
02
给药与取材
按统一时点组织多路径给药和多组织取材。
03
效应定量
通过 qPCR 等方法测定表达或敲降，按需结合蛋白检测。
04
候选比较
横向比较候选药物及组织差异，支持下一阶段研究选择。

MODELS & ENDPOINTS

模型与评价终点

模型与终点的对应关系。进入专题页可查看该方向的模型范围、评价终点与已有代表性数据。

递送评价