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Nucleic acid delivery
核酸药物递送
核酸药物的成败往往在递送环节就已经决定：序列设计再好，如果不能到达目标组织并产生足够的表达或敲降，后续的药效评价就失去意义。不同给药路径带来的组织分布差异，常常比候选序列之间的差异更大。
核酸递送快筛覆盖 siRNA、ASO、mRNA、AON 与基因治疗等类型，采用 SC、IV、IT、ICV、IM、IVT 与鼓室注射等多条路径给药，在肝脏、肌肉、CNS（脊髓 / 脑区 / DRG）、视网膜与耳蜗等组织定量表达或敲降水平，用同一套评价条件比较路径与候选药物。
乐沃思核酸药物快筛服务覆盖外周与 CNS 全组织靶向场景，支持同批多个候选序列横向比较，配合多组织同步取材与 qPCR 定量，一次实验即可锁定最优候选药物与递送策略。结果可进一步连接疾病模型药效验证；仅当采用 TfR1 靶向递送机制时，才与 hTFR 平台产生交叉。
- 肝脏 · 肌肉 · CNS · 眼 · 耳目标组织
- SC · IV · IT · ICV · IVT给药路径
- 表达 / 敲降效应定量
MODEL STRATEGY
模型与研究方向
比较候选序列、给药路径、组织分布与表达或敲降效率。
结合候选药物作用机制、干预阶段和目标组织确定模型及实验条件。
siRNA / ASO
靶基因表达与敲降评价
mRNA
表达效应评价
递送路径
SC / IV / IT / ICV / IVT 等按目标组织匹配
EVALUATION ENDPOINTS
评价终点
- 01多候选药物横向比较
- 02肝脏、肌肉及外周组织
- 03脑区、脊髓与 DRG
- 04视网膜、耳蜗等组织定量
REPRESENTATIVE DATA
代表性数据
SC 皮下注射 · 肝脏快筛
小鼠皮下注射（SC）3 mpk 候选 siRNA 后肝脏相对 mRNA 表达（R.E.）柱状图，PBS 对照组与 12 个候选药物组同批比较，标注组间差异显著性。
IVT 玻璃体注射 & 鼓室注射 | 视网膜与耳蜗递送验证
玻璃体注射后视网膜与巩膜-脉络膜复合体、鼓室注射后耳蜗左右侧的靶基因 mRNA 相对表达量；两种局部递送路径均显著敲降。
Efficacy in Various Tissues following SC | 皮下注射 · 12种组织同步分布谱
皮下注射后 12 种组织（心、肝、脾、肺、肾上腺、腓肠肌、股四头肌、膈肌、iBAT、WAT、OVAT、MWAT）同步取材定量的相对 mRNA 表达柱状图，比较 PBS 与 siRNA-1/siRNA-2（5 mpk）组。
Efficacy Results of IT and ICV | 鞘注 & 脑室注射 · 脊髓·目标脑区·DRG 靶基因敲降
鞘注（IT）与脑室注射（ICV）150 μg 后脊髓（腰/胸/颈段）、多脑区（海马、丘脑、纹状体、脑干、小脑、皮层）、心/股四头肌/肝及 DRG 的相对 mRNA 表达柱状图，比较 PBS、IT 与 ICV 组。
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